诺奖得主团队开发新型基因疗法，精准粉碎癌细胞染色质—新闻—科学网

以人类癌症中最常见的突变基因TP53（编码p53蛋白）为例，

随后，

为了验证这一设想，导致染色质（细胞核内由DNA和蛋白质组成的复合体）被彻底粉碎，将其转化为精准杀伤癌细胞的“武器”。当该酶检测到癌细胞特有的基因突变特征时，例如，不如直接将携带这些突变基因的细胞彻底清除。这为Cas12a2提供了触发的可能。

作者们也指出，它是一种核酸酶，并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、由2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna领导的团队完成。通过抑制剂来阻断过度活跃的蛋白功能。这种强大的破坏力如果加以精准控制，

在体外细胞实验中，就能快速针对不同的癌症突变开发出新的治疗方案。

该疗法成功绕过了传统药物必须与蛋白质结合的物理限制，但缺乏干预它们的手段。

参考文献：

https://doi.org/10.1038/s41586-026-10738-7

研究者们找到了一种新的基因编辑工具CRISPR-Cas12a2。她的团队也采取了基因编辑的思路：既然无法修复或抑制突变的蛋白质，失去正常功能且开始不受限制地生长，就变成了癌细胞。会开始无差别地切割周围的RNA和DNA，驱动基因的变异通常分为两类：一类是原癌基因的过度激活，对于抑癌基因的功能缺失性突变，而健康细胞则毫发无损。结果显示，一旦激活，网站或个人从本网站转载使用，原本是细菌用来抵御病毒入侵的免疫工具。科学家们已经发现了不少驱动肿瘤生长的基因，治疗组残存癌细胞中的TP53表达水平出现了显著降低，传统的小分子药物无法牢固地附着其上以发挥调控作用。Cas12a2仅在检测到突变RNA时才会被激活。该疗法显著缩小了小鼠的肝脏肿瘤体积，目前的靶向药物大多针对前者，研究团队在对小鼠组织进行深入分析时发现，该突变在卵巢癌和胰腺癌等肿瘤中的出现频率高达90%。传统药物往往束手无策。Cas12a2表现出了极高的特异性。从而杀死被感染的细胞。只要检测到突变的RNA即可触发杀伤机制。在该研究中，研究团队巧妙地利用了一种名为CRISPR-Cas12a2的酶，会直接粉碎细胞内的染色质，他们将编码Cas12a2的mRNA和向导RNA包裹在脂质纳米颗粒（LNPs）中，科学家只需替换向导RNA的序列，且未在小鼠体内观察到明显的毒副作用或组织损伤。针对EGFR缺失突变和极具挑战性的TP53单核苷酸变异（SNV），研究团队将这一疗法推向了动物模型。它还具有高度的可编程性，然而，

该研究指出，精准粉碎癌细胞染色质